מאת פֶּסַח בֶּנְסוֹן • 17 בספטמבר 2025
ירושלים, 17 בספטמבר 2025 (TPS-IL) — מדענים ישראלים פיתחו שיטה חדשה של טיפול גנטי שעשויה לחולל מהפכה בטיפול במחלות מעי דלקתיות, כולל מחלת קרוהן וקוליטיס כיבית, כך הודיעה אוניברסיטת תל אביב ביום רביעי.
באמצעות מולקולות RNA מתקדמות הנקראות חומצות נוקלאידיות נעולות (LNAs), צוות המחקר השיג אפקטים אנטי-דלקתיים חזקים בעכברים ללא תופעות לוואי כלשהן.
בעולם, מוערך כי 6.8 מיליון אנשים חיים עם מחלות מעי דלקתיות (IBD), הכוללות את מחלת קרוהן וקוליטיס כיבית.
הפריצת דרך מסתמכת על נשאים זעירים מבוססי שומן הנקראים ננו-חלקיקי שומן, המעבירים את ה-LNAs ישירות לרקמה הפגועה. גישה ממוקדת זו מאפשרת מינונים נמוכים בהרבה מאלו שנדרשו בעבר, מה שהופך את הטיפול לבטוח יותר ובעל פוטנציאל להיות זול יותר.
הממצאים פורסמו בכתב העת המדעי המוערך Nature Communications.
"המחקר שלנו התמקד במולקולות RNA ייחודיות הנקראות LNA. בניגוד לרוב מולקולות ה-RNA, מולקולות LNA יציבות מאוד ואינן מתפרקות בקלות. עד לפני כ-10 שנים, הן נחשבו בעלות פוטנציאל רב כתרופות גנטיות. אך ניסויים קודמים הראו שנדרשו מינונים גבוהים מאוד, מה שגרם לתופעות לוואי חמורות והפך את הטיפול ליקר. רצינו למצוא גישה טובה ומדויקת יותר," אמר פרופ' דן פייר, מומחה מוביל בתרפיית RNA וננו-רפואה.
צוות המחקר, הכולל את סטודנטית הדוקטורט נויבאואר, שהד קאסם, ופוסט-דוקטורנטית, ד"ר גונה סומו נאידו, בחן את השיטה בעכברים עם דלקת מעיים כרונית. הם השתמשו במולקולת LNA המכבה את גן ה-TNFα, הידוע כמניע דלקת ב-IBD. על ידי סינון ספריית שומנים שפותחה במשך 13 שנים במעבדתו של פרופ' פייר, הם מצאו את הנשא האופטימלי עבור ה-LNA.
התוצאות היו מרשימות. הטיפול פעל במינון נמוך פי 30 מטיפולי LNA קודמים, ולא נצפו תופעות לוואי. "במינון נמוך זה, שהועבר במדויק לאתר הנכון, התרופה הוכיחה יעילות גבוהה בטיפול במחלה מבלי לגרום לתופעות לוואי כלשהן," אמר פייר.
שיטה זו עשויה להפוך את הטיפול הגנטי ל-IBD לבטוח יותר, יעיל יותר ופרקטי יותר עבור מטופלים. טיפולים קיימים לעיתים קרובות בעלי יעילות מוגבלת או גורמים לתופעות לוואי משמעותיות, ולכן טיפול ממוקד עשוי לשפר משמעותית את איכות החיים.
מכיוון שמחלות גנטיות נדירות רבות נגרמות על ידי גן פגום יחיד, אריזת מולקולות RNA כמו LNAs בננו-חלקיקי שומן עשויה לכבות או לתקן גנים פגומים, ולפתוח טיפולים למצבים שכרגע אין להם טיפול.
"המחקר שלנו סולל את הדרך לפיתוח תרופות חדשות מבוססות LNA למחלות מעי דלקתיות, וכן למגוון רחב של מחלות אחרות – כולל הפרעות גנטיות נדירות, מחלות כלי דם ולב, ומחלות נוירולוגיות כמו פרקינסון והנטינגטון," אמר פייר.
